La première thérapie génique autorisée en Europe et aux USA

mercredi 25 juillet 2012
par  Laurence Chapon
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Après 30 années de recherches, le comité de régulation européen a approuvé la commercialisation de la première thérapie génique.

Cette thérapie concerne une maladie génétique rare se manifestant par une déficience dans une lipoprotéine lipase (LPLD : lipoprotein lipase deficiency). Les gens malades ne peuvent pas détruire les globules lipidiques du sang appelés chylomicrons. Par conséquent, les vaisseaux sanguine du pancréas et des intestins se bouchent provoquant des douleurs violents nécessitant une hospitalisation d’urgence. Le seul traitement à cette maladie est de ne pas consommer du tout de lipides.

Chez les gens normaux, la lipoprotéine lipase est secrétée par les cellules musculaires. Les ceux atteints de LPLD ne produisent pas la lipoprotéine lipase car le gène est déficient. Ce nouveau traitement, appelé Gybera, consiste à introduire le gène normal de la lipoprotéine lipase. Les médecins injectent dans le haut de la jambe un virus inoffensif qui va implanter un gène fonctionnel dans les cellules musculaires, permettant théoriquement à ces patients de synthétiser l’enzyme définitivement.

"Les patients atteints de LPLD ont peur de ma,ger un repas normal à cause des l’inflammation extrêmement douloureuse du pancréas que cela engendre," dit Jörn Aldag le chef exécutif de uniQure BV, le laboratoire qui développe la thérapie à Naarden aux Pays-Bas. "Maintenant, pour la première fois, un traitement existe pour ces patients pas seulement en diminuant les risques mais aussi en ayant un effet pendant plusieurs années après seulement un traitement" dit-il.

Aldag a dit que les gens traités ainsi ne risquent plus rien à manger de la nourriture contenant des graisses. Les patients produisent environs 5 à 10% de la quantité d’enzyme synthétisée par une personne en bonne santé, ce qui est suffisant pour éliminer les graisses d’un repas équilibré. Le traietement est toujours efficace pour des patients ayant reçu l’injection il y a 6 ans.

Aldag a aussi dit que c’est une très bonne nouvelle pour la thérapie génique en général. "C’est phénoménal, car cela promet une bel avenir à la thérapie génique". "Cela permettra de restaurer une fonction naturelle du corps tout en apportant un effet à long terme, pour des nombreuses maladies graves.


source : New scientist


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